• Mucoviscidose :
    une molécule testée sur des malades

    AP | 01.10.2007 | 17:41

    L'association vaincre la mucoviscidose a confirmé lundi que les recherches sur une molécule prometteuse étaient entrées dans la phase des essais cliniques. Si les résultats, attendus pour 2008, s'avèrent positifs, ils pourraient déboucher sur le développement d'un traitement de la maladie.

    L'essai de phase 2, lancé vendredi dernier par un laboratoire privé, concerne "25 patients porteurs de la mutation génétique la plus répandue", a expliqué le Pr Frédéric Becq (CNRS, Poitiers) dont les travaux ont permis de découvrir le potentiel de la molécule testée, le Miglustat. Un essai de phase 2, premier essai sur des malades, est destiné à étudier la tolérance d'un médicament potentiel et son efficacité thérapeutique.

    La mucoviscidose est une maladie génétique qui se caractérise par des mutations d'un gène entraînant une anomalie du transport du chlore à travers les cellules. Ce qui provoque une accumulation de mucus dans les poumons et le pancréas et des difficultés respiratoires graves.

    "La protéine CFTR est responsable du transport de l'eau. Elle permet de fluidifier le mucus", a expliqué Frédéric Becq. "Lorsque le gène est muté, cette protéine ne sert plus à rien".

    Même si plusieurs étapes doivent être franchies avant la mise au point d'un médicament, "on a de grands espoirs", a-t-il ajouté. Il espère que la molécule, le miglustat, ait le pouvoir de restaurer l'activité de la protéine CFTR déficiente. Et à terme, la fonction respiratoire.

    "Il s'agit d'un essai de phase 2", a précisé à l'Associated Press Franck Dufour, directeur scientifique de l'association Vaincre la mucoviscidose. "Le miglustat est déjà utilisé dans une autre pathologie, ce qui nous a permis de passer directement à la phase 2 et de gagner cinq ans", a-t-il ajouté.

    "Si les résultats de cet essai de phase 2 sont positifs, nous passerons à une phase 3, c'est-à-dire à une étude à grande échelle. Elle concernera la capacité du Miglustat à restaurer la fonction respiratoire", a poursuivi Franck Dufour

    Chaque année en France, plus de 200 enfants naissent atteints de cette terrible maladie génétique. Et environ 5.000 malades en souffrent aujourd'hui. Depuis 2002, la mucoviscidose fait partie des cinq maladies dépistées systématiquement à la naissance. La prise en charge précoce des malades et une meilleure organisation des soins ont permis de prolonger la vie des malades. "L'espérance de vie à la naissance est aujourd'hui de 46 ans", s'est félicité le Dr Sophie Ravilly, directrice médicale de l'AFLM.

    Chez les enfants atteints, le mucus qui tapisse les bronches est anormalement épais. Il les obstrue et les infecte. Petit à petit, des lésions bronchopulmonaires irréversibles apparaissent et conduisent à une insuffisance respiratoire chronique grave. Par ailleurs, le pancréas ne fonctionne pas correctement. Il ne secrète pas assez d'enzymes pour digérer les graisses, ce qui entraîne une malnutrition et des diarrhées graisseuses.

    Tout petit, l'enfant doit apprendre à se battre pour respirer, pour vivre tout simplement. Les traitements de la mucoviscidose restent quotidiens, lourds et contraignants. En période normale, ils durent entre une et deux heures (séances de kinésithérapie quotidiennes, aérosols, nombreux médicaments). En période de surinfection, ils peuvent atteindre cinq à six heures (cures à domicile ou hospitalisations). Cette maladie évolutive détruit peu à peu les poumons, ne laissant qu'une seule issue encore aléatoire: la greffe. AP

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    Grégory Lemarchal, gagnant de Star Academy 4, est décédé ce lundi 30 avril des suites de la mucoviscidose. Le jeune homme, âgé de 23 ans, avait remporté l’émission de télé réalité face à Lucie Bernardoni avec 80% des suffrages. Son plus gros succès demeure Ecris l’histoire. Grégory Lemarchal avait obtenu la "Révélation francophone de l’année" aux NRJ Music Awards 2006. "Grégory restera pour nous tous un artiste au talent unique, un artiste populaire à la voix inoubliable, un garçon simple et généreux", a indiqué Pascal Nègre (Président d’Universal Music France) dans un communiqué.

     

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    PORTRAIT DE GREGORY LEMARCHAL

    Dès le premier prime de la Star Academy 4, la victoire de Grégory Lemarchal était prévisible. Présenté par les médias à travers le prisme de sa maladie génétique, la mucoviscidose, il touche le grand public. Si son handicap lui apporte immédiatement un capital sympathie, ce jeune savoyard se distingue aussi rapidement par sa prestation de SOS d’un terrien en détresse qui figure aujourd’hui parmi les plus belles performances de la Star Academy. Peu de temps après la victoire sans surprise de Grégory, de nombreux professionnels ont travaillé sur son premier album, Je deviens moi. L’opus réalisé par Yvan Cassar (Nougaro, Pagny, Farmer,...) compte les participations de Romano Musumarra, à qui l’on doit les plus grands succès de Jeanne Mas, l’écrivain Marc Levy ou encore Luc Plamondon. Son premier single, Ecris l’histoire, est un véritable succès et propulse l’album parmi les plus vendus de l’année 2005. Un plébiscite qui va lui permettre également d’obtenir le prix de la "Révélation francophone" lors des NRJ Music Awards. En mai dernier, Gregory Lemarchal monte sur scène pour sa première tournée solo. Après quatre Olympia à guichets fermés, l’artiste sort un album live de ce concert. L’occasion pour le public de découvrir un duo avec Nolwenn Leroy.

    LE DECES DE CE JEUNE ARTISTE DE 23 ANS, REVELE EN 2004 PAR LA STAR ACADEMIE, NOUS OBLIGE A LUTTER ENCORE PLUS, AFIN D'AIDER LA SCIENCE A TROUVER LES SOLUTIONS POUR QUE VITE, VITE CETTE TERRIBLE MALADIE QU'EST LA MUCOVISCIDOSE NE TUE PLUS.


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